Le Chemin De L 'Industrialisation Car - T: La Chine Est Confrontée Au Même Dilemme Que Les Etats - Unis

Le 24 juillet, le troisième produit de la cytothérapie Kar - t dans le monde a été mis en vente.La Food and Drug Monitoring Authority (FDA) des états - Unis a annoncé l'approbation de techartus, sous le drapeau de gillid, pour le traitement de lymphomes lymphocytiques Recombinants ou difficiles à traiter chez les adultes.C 'est la première fois que la FDA autorise le traitement des patients de ce type, ce qui marque une nouvelle percée après l' approbation en 2017 de deux produits car - t de l 'année du Kar - t à Novartis et de Kite.Gillid est également devenu le premier du monde à avoir un certain nombre de produits commerciaux car - t.

En plus du CD - 1 / Pd - L1, les grandes entreprises pharmaceutiques nationales sont en train de suivre la configuration et de suivre les grandes forces mondiales d 'un autre type de produits.Au 28 juillet, des journalistes de la presse économique du XXIe siècle avaient consulté les données du registre clinique d'essais cliniques Clinical trials.gov, indiquant qu'il y avait 556 projets car - t actuellement enregistrés et actifs, dont 297 en Chine.

La Chine est devenue le deuxième marché après les états - Unis.Bien que la commercialisation des produits car - t aux états - Unis s' accélère et que la Chine de l 'autre c?té de l' océan n 'ait pas encore été autorisée à commercialiser des produits, depuis 2018, date à laquelle la biologie légendaire a présenté sa première demande clinique car - t, il y a dans Le pays un certain nombre d' entreprises pharmaceutiques Kar - t qui sont entrées dans la recherche et le développement cliniques, et les deux sociétés ont été admises en bourse.

Avec la commercialisation imminente des produits car - t au niveau national, la réglementation a également fait preuve d'une plus grande dynamisme.

Le 6 juillet, le Centre d'examen des médicaments (CDE) de l'administration nationale de contr?le des médicaments a publié un projet de directives techniques sur les essais cliniques des produits immunocytothérapeutiques (demande d'avis), des recommandations techniques sur la poursuite de la mise au point de produits immunocytothérapeutiques pour effectuer des essais cliniques et des recommandations et Des directives plus ciblées à l'intention des demandeurs d'homologation et des chercheurs qui effectuent des essais cliniques de médicaments.

"Les services de contr?le des drogues de Chine suivent un processus d 'approbation relativement rapide, en grande partie aligné sur le plan international, ce qui montre que nos services de réglementation encouragent et soutiennent activement l' industrie de la cytothérapie."Le Directeur du Centre de promotion de l 'industrie de la biomédecine de la ville de Shanghai, M.

Toutefois, la société nationale des produits car - t a encore beaucoup de difficultés à résoudre en ce qui concerne les droits de propriété intellectuelle, le choix et la répartition des cibles, la conception clinique, les talents et l'équipe, les applications cliniques, la force industrielle, les co?ts de fabrication élevés, les modèles commerciaux, etc.

Perforation continue d 'un hématome

La thérapie cellulaire consiste à transplanter ou à introduire directement dans le corps d 'un patient des cellules humaines modifiées, normales ou biologiquement, alors que les nouvelles cellules introduites peuvent remplacer les cellules endommagées ou avoir une fonction immunocide améliorée, ce qui permet de traiter une maladie.Le Kar - t est également un traitement très personnalisé, dans lequel chaque patient a re?u une variété de traitements avant d'être traité, tels que la transplantation de moelle osseuse, la chimiothérapie, le traitement ciblé, etc., et la préparation et la programmation des lymphocytes T obtenus varient également.De la recherche et le développement, la préparation à la production ont des exigences très spécialisées.

L'année 2017 a été marquée par des heures de grande lumière pour le traitement car - t, et les produits car - t de kymriah et de Kite - Pharma, yescarta, ont été approuvés par la FDA pour la Leucémie lymphocytique aigu? et le lymphome.

Cette fois - ci, tecartus est une immunothérapie à base de lymphome t auto - adaptée à des gènes CD19, et le lymphome lymphocytaire (MCL) ciblé est un lymphome rare non Hodgkin (NHL), qui touche principalement les hommes de plus de 60 ans.

Le Kar - t est le médicament le plus attendu des patients atteints de lymphome, suivi par de nouveaux inhibiteurs de Btk, des antibiotiques cd30, etc.

Tecartus a été agréé sur la base d'une expérience clinique polycentrique qui s'est déroulée au moins six mois après la première réaction objective de 60 adultes souffrant d'un MCL difficile ou récurrent.Le taux de réduction totale après le traitement de tecartus est de 62% et le taux de réduction objective de 87%.

On sait que tecartus sera fabriqué à Kite dans une usine de production commerciale à El Segundo, en Californie.Dans le cadre de l'essai Zuma - 2, Kite a montré un taux de réussite de 96%, le délai moyen de fabrication allant de la séparation des leucocytes à la livraison des produits étant de 15 jours.La vitesse de fabrication est particulièrement importante pour les patients atteints d'une maladie tardive qui sont gravement malades et qui risquent d'évoluer rapidement.Le syndrome de libération de cytokine (CRS) est la réaction négative la plus courante de la thérapie car - t, et tecartus ne fait pas exception.Quatre - vingt - onze pour cent (75 / 82) des patients admis à tecartus ont eu des cas de SRR.

Commercial and Regulatory Parallel

L'industrie de la thérapie génique cellulaire entre dans une phase de développement rapide dans le monde entier.En 2019, on dénombrait 1 011 thérapies cellulaires dans le monde, dont 568 (56,2%) pour le Kar - t, dont environ 80% pour la vaccination cellulaire.

D'ici à 2030, les états - Unis devraient approuver à eux seuls 40 à 60 thérapies cellulaires et géniques.? en 2019, environ 7,4 milliards de dollars ont été investis dans des projets de cytothérapie, soit environ 2 milliards de dollars. ?Le Directeur général de genscript probio, Brian min, a déclaré lors du Forum sur le développement et la coopération de l'industrie de la thérapie génique cellulaire de Kingsley, qui s'est tenu récemment, qu'il y avait à l'heure actuelle plus d'un millier d'entreprises dans le monde qui s'étaient engagées dans des projets de thérapie cellulaire et génique, dont la Chine vient au deuxième rang.

à partir de 2018, date à laquelle la biologie légendaire a déposé sa première demande clinique pour le Kar - t, le processus d 'industrialisation des produits du Kar - t dans le pays a commencé.En février 2019, la comète Kate Kar - t a été déclarée en bourse.En juin 2020, la demande d 'inscription en bourse du deuxième produit car - t de la pharmacie mingguano a été acceptée.

En juin de cette année, la légende biologique de la filiale de Kingsley comme le premier d 'atterrissage de Kar - t à Nasdaq, est devenue la plus grande entreprise de biotechnologie depuis 2020.Dans le même temps, les sociétés pharmaceutiques nationales et étrangères ou les sociétés de recherche - développement Carr - t collaborent de plus en plus étroitement, par exemple avec Kite - Pharma, minzono et Juno, les organismes légendaires et Johnson aux états - Unis, sybilman et Novartis de Shanghai, qui déclarent simultanément ind à l 'intérieur et à l' extérieur du pays et qui échangent des données cliniques.

Pour le marché chinois, l 'exploration de la voie de la cytothérapie, de l' innovation technologique à l 'industrialisation et à la commercialisation, ne fait que commencer.

D'après la répartition du financement, 42% des 34 entreprises qui ont indiqué le montant de leur financement totalisent plus de 100 millions de yuan, et cinq d'entre elles, représentant plus de 500 millions de yuan, sont respectivement la cytothérapie de Shanghai, la biologie légendaire, la chimiophilie, la chimiotrophie et le gène guikey.

La technologie Carr - t en Chine, en particulier, manque de recherche novatrice ayant un potentiel de transformation clinique comparé aux états - Unis.Les principaux brevets de la thérapie cellulaire car - t sont entre les mains de géants de l'industrie tels que la Norway, Kite - Pharma; la Chine manque de brevets de base et la concurrence pour l'homogénéisation est encore plus vive dans ce domaine.Sur le plan clinique, la Chine a démarré relativement tard, la conception est relativement simple, il n 'y a pas de bons spécialistes de l' immunothérapie ni d 'équipe médicale m?re, et la recherche clinique est moins opérationnelle.Sur le plan réglementaire, la politique chinoise en matière de cytothérapie a évolué à plusieurs reprises.

Du point de vue de l 'industrialisation, les entreprises pharmaceutiques américaines ont un niveau élevé de commercialisation, depuis le criblage des anticorps jusqu' à la production de virus jusqu 'à la production de cellules.En Chine, où la plupart des entreprises pharmaceutiques sont dirigées par des instituts de recherche - développement ou des h?pitaux, il est difficile d'encourager efficacement les entreprises nationales à participer à l'industrialisation de la thérapie car - t.

Du point de vue de la fabrication, la technologie car - t concerne la construction de vecteurs de génie génétique et la préparation de cellules car - t, y compris la préparation et le traitement de cellules immunitaires, de cultures extracorporelles, de transfections, d 'amplifications et de retransmission de patients.Il est difficile de réduire les co?ts terminaux actuels, ce qui se traduira par des prix élevés pour les produits de Novartis et de Kite Pharma, en raison du co?t élevé des fournitures telles que les réactifs, des co?ts de contr?le de la qualité des cellules car - t, des co?ts d'exploitation des installations GMP pour les produits cellulaires et des co?ts de certification et de contr?le de la qualité par des tiers.

Il s' agit d 'une proposition gigantesque qui exige des innovations technologiques de la part des entreprises.

Pour les entreprises chinoises, Brian.Selon min, comme dans le monde entier, ? il faut choisir des produits appropriés, diversifier et cibler plusieurs cibles; prendre en compte les caractéristiques génétiques de la Chine; surmonter les co?ts de fabrication élevés; et commercialiser: quelles infrastructures sont nécessaires pour commercialiser ces produits, qui est prêt à les acheter et comment ils les achètent, et nous devons résoudre ces problèmes ?.

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